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Tomar medicamentos puede ayudar a proteger los músculos y aliviar los síntomas de la DMD, aunque no puedan curar la enfermedad.
Los esteroides son el tratamiento más recetado para la DMD. Tanto la Academia Estadounidense de Neurología (American Academy of Neurology, AAN) como las pautas de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (Centers for Disease Control and Prevention, CDC) de los EE. UU. recomiendan un tipo especial de esteroide (denominado corticosteroide) para el tratamiento de la DMD. Al aliviar la inflamación, los esteroides pueden ayudar a detener el daño y mantener la fuerza muscular durante el mayor tiempo posible. Además, los esteroides pueden ayudar a las personas con DMD, incluso después de que sus músculos se vuelven demasiado débiles como para permitirles caminar. Los corticosteroides pueden mantener fuertes las extremidades superiores, el corazón y los pulmones durante más tiempo, así como reducir la probabilidad de desarrollar escoliosis. El equipo de tratamiento de su hijo puede brindarle más información sobre cómo los esteroides pueden ayudar a retrasar el avance de la DMD y si pueden ser adecuados para su hijo. Para explorar una opción de tratamiento contra la DMD, haga clic aquí.
Al dirigirse al gen de la distrofina, los fármacos modificadores de la enfermedad
permiten que el cuerpo produzca una versión de la proteína protectora de los músculos
que falta en la DMD. Si bien la proteína que el medicamento ayuda a producir no puede
curar la DMD, puede retrasar el avance de la enfermedad.
Los fármacos modificadores de la enfermedad son adecuados para una cantidad
relativamente pequeña de personas con DMD, ya que solo se dirigen a algunas de las
mutaciones que causan la DMD. La única manera de saber con seguridad si una
persona con DMD podría beneficiarse de un fármaco modificador de la enfermedad es
mediante pruebas genéticas.
Disease-modifying drugs are suitable for a relatively small number of people with DMD since they only target some of the mutations that cause DMD. The only way to know for sure whether a person with DMD could benefit from a disease-modifying drug is with genetic testing.
La omisión de exón es una forma de ayudar al cuerpo a producir una forma de
distrofina, la proteína que las personas con DMD no producen naturalmente. Al
“enseñarle” al cuerpo a producir una versión corta de la distrofina, el propósito de la
omisión de exón es ayudar al cuerpo a volver a producir distropina.
Este tipo de terapia solo está disponible para personas con un cierto tipo de mutación
genética, que debe confirmarse mediante una prueba.
This kind of therapy is only available to people with a certain kind of genetic mutation, which has to be confirmed with a test.
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© 2022 PTC Therapeutics, Inc. Todos los derechos reservados.
Fecha de preparación: Octubre de 2022
MAT-CORP-0268
Los trastornos neuromusculares afectan los músculos y los nervios, y la mayoría de las causas son genéticas. Esto significa que se transmiten a través de la familia o son causados por cambios en los genes de una persona en particular.
La mayoría de los trastornos neuromusculares causan debilidad muscular que empeora con el tiempo. Los signos y síntomas de las enfermedades neuromusculares pueden variar y pueden ser leves, moderados o graves.
Con mayor frecuencia, cuando un niño tiene una enfermedad neuromuscular, no crece ni se desarrolla tan rápido como otros niños de su edad. Con frecuencia, tarda en comenzar a levantar la cabeza, sentarse, caminar y hablar.
El tratamiento y la atención complementaria pueden mejorar los síntomas de un trastorno neuromuscular, aumentando la movilidad e incluso la expectativa de vida.
Distrofia muscular es el término que se utiliza para designar a un grupo de trastornos neuromusculares que causan debilidad muscular y pérdida de masa muscular.
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un tipo de distrofia muscular que causa debilidad muscular que empeora con el tiempo. La progresión y los síntomas pueden variar según la persona.
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